? ? “全球已知7000多種罕見病中,僅有不到5%存在有效治療方法,************批罕見病目錄囊括的121種疾病中,也僅有60%有藥可治”,據今年5月波士頓咨詢(BCG)發布的一份罕見病產業報告顯示,鑒于眾多的罕見病中廣闊的未滿足需求,罕見病在未來的藥物研發市場中極具產業價值,是一條充滿利好的藍海賽道。??
? ? 罕見病患者群體和其臨床需求越來越受各方重視,但罕見病作為一個產業的發展,卻面臨諸多質疑和挑戰,其中業界一直認為,罕見病的病患群體太小、罕見病的診療能力弱、找不到病人、藥物可及性不高、患者支付能力弱等,面對現實困境,如何支撐起一個產業成為了投身罕見病領域醫藥人們的共同思考。??
? ? “通過數據調研發現,中國現有7000個罕見疾病,涉及人群相當大,21個罕見病患者超過300萬,他們不光是一個弱勢群體,是社會關懷,從產業來說也集聚它的價值。”6月12日,在上海舉辦的一次罕見病閉門研討會上,BCG全球合伙人、醫療保健專項中國區負責人吳淳在會上表示。??
? ? 上述報告顯示,從醫學角度價值而言,罕見病并非孤島,相通的致病機理可能橫跨罕見病和非罕見病,幫助識別常見病的治療機會企業可從罕見病研發入手,在解決其未滿足需求的基礎上,進一步以此為基礎擴展至常見病,在全球擴大自己的市場占有額;從技術層面考慮,70%罕見病多數致病基因明確,未滿足需求強,研發成功率高,適合作為基因、RNA療法等新技術平臺的練兵場,為藥物研發聚集技術能力。??
? ? 更重要的是,罕見病藥物研發賽道與腫瘤藥物研發相比,有更大的市場空間。上述報告數據顯示,全球腫瘤藥物研發進入臨床的有2844個,而罕見病研發管線僅有776個,面對龐大的罕見病疾病種類,相關的藥物研發管線仍然較少,但市場需求巨大,相對與腫瘤藥物的研發管線,罕見病的研發競爭也相對較小。??
? ? “鑒于具有潛力的市場前景,在2017年之后幾乎所有的企業大家都做了一些部署,包括強生、阿斯利康都進行了一系列收購,可以看出很多企業在布局罕見病賽道,說明市場存在很多未被滿足的臨床需求?!眳谴痉治?,隨著國內罕見病政策的利好,相關藥物在中國市場的銷量也在迅速提升,例如治療戈謝病的藥物思而贊銷售額度相比與2016年,在2020年的四年時間里增長了76%。??
? ? 隨著政策的利好和市場需求的逐步釋放,上述報告顯示,到2030年,通過對標其他治療領域,到2030年中國罕見病市場預期能達到全球市場的5-7%,即600-900億元,復合年化增長率為12%。同時,中國也逐步出臺對罕見病的支持政策,中國企業也在此機遇中能夠得到迅速發展。??
? ? “紅桃17·c18起草臨床醫生要有好的療效,需要一些技術的突破,沒有檢測,紅桃17·c18起草不能發展,沒有藥物也不能發展,讓更多的罕見病能診能治,而且能夠預防需要相關的產業支持。”上海市兒科醫學研究所副所長、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學范在上述研討會上分析,例如做新生兒篩查在以前很難,但通過產業發展,現在成為國家政策,全國推廣新生兒篩查,國家衛健委的新生兒篩查管理規范都有了,串聯質譜技術開展新生兒篩查一次能篩很多疾病,有些疾病從新生兒開始治療就有機會,不僅減少孩子家庭的疾病負擔,也減少社會負擔,罕見病產業也一樣,這個行業做大了應該是利國利民的好事情。