抗癌新藥的金標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)該是什么？
近日，CDE就《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》（以下簡稱《意見稿》）公開征求意見（意見截止日期至8月初），目的是落實(shí)以臨床價值為導(dǎo)向，以患者需求為核心的研發(fā)理念，促進(jìn)抗腫瘤藥科學(xué)有序開發(fā)。《意見稿》發(fā)布后，在業(yè)內(nèi)外引發(fā)不同解讀，股市也因不同的解讀而引發(fā)與抗癌藥研發(fā)相關(guān)企業(yè)和CRO股價的下滑，筆者梳理分析后，分享一些個人觀點(diǎn)。
患者獲益是臨床價值的金標(biāo)準(zhǔn)
首先，新藥臨床研究應(yīng)以療效好、安全性高的抗癌藥物做對照。正如《意見稿》指出的，應(yīng)盡量為受試者提供臨床實(shí)踐中******治療方式/藥物，而不應(yīng)為提高臨床試驗(yàn)成功率和試驗(yàn)效率，選擇安全有效性不確定，或已被更優(yōu)的藥物所替代的治療手段。另一方面，新藥研發(fā)應(yīng)以為患者提供更優(yōu)的治療選擇為最高目標(biāo)（即 BSC，******支持治療），當(dāng)選擇非最優(yōu)的治療作為對照時，即使臨床試驗(yàn)達(dá)到預(yù)設(shè)研究目標(biāo)，也無法說明試驗(yàn)藥物可滿足臨床中患者的實(shí)際需要，或無法證明該藥物對患者的價值。鑒于此，在選擇對照藥時，既要關(guān)注臨床試驗(yàn)中受試者治療權(quán)益的保障，也要關(guān)注藥物上市后廣大患者群體治療權(quán)益的保障。當(dāng)選擇陽性藥作為對照時，應(yīng)關(guān)注陽性對照藥是否反映和代表了目標(biāo)適應(yīng)癥患者******用藥情況；當(dāng)計(jì)劃選擇安慰劑或BSC作為對照藥時，則應(yīng)確保該適應(yīng)癥在臨床中確無標(biāo)準(zhǔn)治療；當(dāng)BSC有時，應(yīng)優(yōu)選作為對照，而非安慰劑。其次，《意見稿》不應(yīng)被解讀為不給抗癌新藥Me-Too和Me-Better機(jī)會。物以稀為貴，壟斷只會抬高價格，只有在同類品種有更多選擇的時候，才能帶來良性的市場競爭，有市場競爭才會有更實(shí)惠的價格。因此，筆者以為，已經(jīng)證明作用于目前******抗腫瘤的靶點(diǎn)、機(jī)制的藥物，即使臨床試驗(yàn)結(jié)果證明是同等療效，同樣會有獲批上市的機(jī)會。評估新藥研發(fā)公司的價值，不僅是看其有沒有投資抗癌藥、是否會受新政影響，更關(guān)鍵的是看其靶點(diǎn)、機(jī)制、適應(yīng)癥、競爭對手的強(qiáng)弱、市場空間大小、是否有先機(jī)和利潤空間等多方面。正如《意見稿》指出的，以患者為核心的抗腫瘤藥物研發(fā)的理念，不僅僅體現(xiàn)在對患者的需求、反饋、信息的收集、分析和方法學(xué)的完善上，更是從確定研發(fā)方向到開展臨床試驗(yàn)，都應(yīng)貫徹以臨床需求為導(dǎo)向的理念，開展以患者為核心的藥物研發(fā)，從而實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)的根本價值——解決臨床需求，實(shí)現(xiàn)患者獲益的******化。
關(guān)注和投資長期價值
從《意見稿》可以看出關(guān)注所研發(fā)抗癌新藥的長期價值、可負(fù)擔(dān)性的重要性。創(chuàng)新的抗腫瘤藥改善了許多癌癥患者的預(yù)后，然而，此前抗癌藥物的支出急劇增加，超過癌癥治療其他組成部分的支出增長，不斷上漲的藥物成本，是癌癥患者的負(fù)擔(dān)，并使各個國家衛(wèi)生系統(tǒng)和社會資源高度緊張。抗癌藥物價格昂貴在全球范圍內(nèi)都是頗受爭議的話題，在高收入國家同樣受到關(guān)注。例如，免疫檢查點(diǎn)抑制劑和嵌合抗原受體細(xì)胞療法(CAR-T) 等癌癥新療法已用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性腫瘤，但這些藥物的定價非常高，引發(fā)了關(guān)于它們提供價值程度的爭論。美國有關(guān)方面比較新的抗癌藥物所獲得的價值時發(fā)現(xiàn)，該國在每美元花費(fèi)的健康收益方面還落后于包括澳大利亞、加拿大和英國在內(nèi)的高收入國家。因此，尋求高價值、低支出、高性價比的腫瘤防控、診療方法，仍是國家、社會和患者及臨床所急需的，也值得投資者和企業(yè)繼續(xù)和加大投入。為此，《征求意見稿》指出，要加強(qiáng)機(jī)制研究、提高精準(zhǔn)化治療、關(guān)注耐藥問題、提高藥物安全性、治療體驗(yàn)和便利性、關(guān)注兒童、老年等特殊人群的用藥等。癌癥是對人類威脅******的疾病，抗癌新藥研發(fā)面臨著巨大挑戰(zhàn)，同時，給具有長遠(yuǎn)目光、投資長期價值的藥企和投資人帶來了機(jī)遇。研發(fā)所有患者都應(yīng)負(fù)擔(dān)得起和適用的抗癌藥物，是所有相關(guān)方的責(zé)任與義務(wù)，在業(yè)界共同努力下，一定能確保所有患者得到他們需要的治療并體驗(yàn)這些卓越抗癌藥物所能提供的益處。
?
-
-
蜀中集團(tuán)微信公眾號
-
-
-
紅桃17·c18起草制藥微信公眾號
-
